Les traitements de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne préviennent la formation de caillots sanguins et soulagent les symptômes pour améliorer votre qualité de vie.
Le traitement que vous recevez dépend de la gravité de vos symptômes. Si vous avez des symptômes légers qui ne vous gênent pas, vous n'avez peut-être pas besoin de traitement. Votre médecin se contentera de vous observer pour voir si vous avez des symptômes plus tard.
Votre médecin vous mettra sous traitement si vous commencez à avoir des problèmes tels que :
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Ecchymoses
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Saignement
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Fatigue
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Essoufflement
Des médicaments pour protéger vos cellules sanguines
Le principal traitement du PNH est un médicament qui permet de stopper la dégradation des globules rouges, de diminuer les risques de caillots sanguins et d'améliorer votre qualité de vie. ?
L'éculizumab (Soliris) et le ravulizumab (Ultomiris) fonctionnent de manière similaire. Les deux médicaments sont administrés par voie intraveineuse. Vous recevez Soliris une fois toutes les 2 semaines et Ultomiris une fois toutes les 8 semaines.
Soliris et Ultomiris contrôlent les symptômes, mais ils ne guérissent pas la PNH. Vous devrez prendre des médicaments pour le reste de votre vie, ou jusqu'à ce que votre maladie soit en rémission ?
Le pegcetacoplan (Empaveli) est une thérapie ciblée qui peut être prescrite aux personnes qui débutent un traitement ou qui passent de Soliris ou Ultomiris. Il est également pris par voie intraveineuse et est administré deux fois par semaine.
Comme ces médicaments bloquent une partie de votre système immunitaire, ils peuvent rendre les infections graves plus probables. Vous devrez recevoir le vaccin antiméningococcique au moins 2 semaines avant votre première dose de Soliris ou d'Ultomiris. Ensuite, votre médecin gardera un œil sur vous pour détecter les signes d'une infection pendant que vous prenez le médicament.
Transplantation de cellules souches
Les cellules souches sont les premières cellules de ta moelle osseuse qui se transforment en nouvelles cellules sanguines. Le seul moyen de guérir le PNH est ce que l'on appelle une greffe de cellules souches allogènes. Également appelée greffe de moelle osseuse, elle remplace vos cellules souches endommagées par des cellules saines provenant d'un donneur, généralement un parent proche, car il s'agit souvent du meilleur donneur.
Une greffe de cellules souches peut comporter des risques graves, notamment une infection et des lésions organiques. Elle est réservée aux personnes atteintes de PNH très sévère qui pourraient avoir des caillots sanguins potentiellement mortels ou d'autres problèmes graves.
Avant la transplantation, vous recevrez des traitements pour préparer votre corps à recevoir les nouvelles cellules. La chimiothérapie ou la radiothérapie détruisent l'ancienne moelle osseuse endommagée afin que les nouvelles cellules souches puissent se développer. Vous les recevez par un tube long et fin placé dans votre poitrine ou votre cou. Les cellules souches vont se déplacer jusqu'à votre moelle osseuse, où elles vont se transformer en nouvelles cellules sanguines saines.
Traitements pour atténuer les symptômes
Votre médecin peut vous administrer d'autres traitements pour atténuer les symptômes du PNH en aidant votre organisme à fabriquer de nouvelles cellules sanguines.
Il peut s'agir de :
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Des suppléments de fer et d'acide folique
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Transfusions sanguines
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Facteurs de croissance
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Hormones appelées androgènes
Vous pouvez également avoir besoin de prendre des anticoagulants pour empêcher la formation de caillots sanguins. Pendant que vous prenez un anticoagulant, vous devez faire très attention pour éviter les blessures car ces médicaments rendent les saignements plus probables.
Les médicaments qui suppriment votre système immunitaire
Certaines personnes atteintes de PNH souffrent également d'anémie aplastique, c'est-à-dire que votre moelle osseuse ne parvient pas à produire de nouveaux globules rouges parce que votre système immunitaire attaque les cellules souches de votre moelle osseuse. Des médicaments tels que la globuline antithymocytaire (Thymoglobuline) et la ciclosporine peuvent empêcher votre système immunitaire d'attaquer votre moelle osseuse.
Essais cliniques
Les chercheurs étudient de nombreux nouveaux traitements contre le PNH dans le cadre d'essais cliniques. Rejoindre l'une de ces études peut vous donner accès à une nouvelle thérapie avant qu'elle ne soit disponible pour tout le monde. Demandez au médecin qui traite votre PNH si un essai clinique pourrait vous convenir.
