Qu'est-ce que CRISPR ? Quelles sont les maladies qu'il traite ?

En quelques années seulement, CRISPR a donné lieu à une multitude de recherches qui pourraient changer la façon dont nous traitons toutes les maladies, de l'hypercholestérolémie au cancer. Découvrez ce que c'est, pourquoi c'est si intéressant et comment on l'utilise.

On pourrait croire qu'il s'agit de quelque chose que l'on trouve à l'épicerie entre les chips et les feuilletés au fromage, mais le CRISPR est une médecine de pointe. Il pourrait un jour aider à guérir des maladies allant de la mucoviscidose au cancer du poumon.

CRISPR n'est pas un médicament. C'est une technique. L'objectif est d'éliminer et de réparer les défauts de vos gènes qui menacent votre santé. Bien qu'il ne s'agisse pas de la première méthode d'édition de gènes que les scientifiques ont essayée, c'est la plus simple, la plus rapide et la plus précise. Et cela en fait un changement de jeu.

Définition de "CRISPR".

CRISPR est l'abréviation de clustered regularly interspaced short palindromic repeat. C'est un morceau d'ADN que les scientifiques ont remarqué pour la première fois dans le système immunitaire des bactéries. Cela a inspiré la technique d'édition de gènes que tout le monde appelle maintenant CRISPR.

Ces bactéries utilisent CRISPR comme une liste des plus recherchés. Lorsqu'un virus attaque, les bactéries mémorisent l'ADN du virus et enregistrent son profil dans leur CRISPR. Si ce même virus attaque à nouveau plus tard, la bactérie récupère son fichier dans CRISPR et le copie. Cette copie agit comme un assassin : Elle traque le virus et coupe son ADN pour le détruire.

Aujourd'hui, les chercheurs utilisent la même stratégie CRISPR pour s'attaquer à des menaces comme les maladies. CRISPR peut activer ou désactiver des gènes, ou les faire fonctionner d'une manière différente, pour protéger votre santé.

Par exemple, pensez à quelqu'un qui est né avec une erreur génétique qui lui a donné une maladie rare. Ou à un changement de gène qui se produit plus tard dans la vie et vous expose à un risque de cancer. Les scientifiques veulent être capables de charger ces défauts dans CRISPR, de couper le défaut de l'ADN et de le réparer.

Comment ? L'idée de base serait de prélever des cellules d'un patient, de les modifier à l'aide de CRISPR, d'en faire croître davantage, puis de les réinjecter au patient. L'idée semble simple, mais il est difficile de la réaliser à grande échelle. Les scientifiques ont également travaillé sur d'autres techniques d'édition de gènes que CRISPR.

Comment cela pourrait-il aider à lutter contre le cancer ?

Il y a beaucoup de types de cancer, et ils sont tous liés à des problèmes dans les gènes. CRISPR est donc prometteur, même s'il n'existe pas encore de traitements ou de remèdes.

La plupart des recherches menées jusqu'à présent se concentrent sur l'immunothérapie, qui exploite le système immunitaire de l'organisme pour combattre le cancer. Il existe différentes façons d'y parvenir, notamment :

Attaquer le cancer. Certains scientifiques ont utilisé CRISPR pour surcharger les cellules T du système immunitaire. Lors de tests en laboratoire, les chercheurs ont modifié les lymphocytes T pour qu'ils puissent reconnaître le cancer. Les cellules T modifiées ont ensuite tué les cellules cancéreuses.

En désactivant les défenses du cancer. Les lymphocytes T ne sont pas censés attaquer les cellules normales. Les cellules saines utilisent certaines protéines, dont une appelée PD-1, comme un signe que les cellules T doivent éviter. C'est comme dire : "Tout va bien ici. Pas besoin de lymphocytes T.

Mais certaines cellules cancéreuses ont PD-1, même si elles ne sont pas saines. C'est comme avoir une fausse carte d'identité qui éloigne les lymphocytes T et permet au cancer de se développer. Dans une expérience, les scientifiques ont utilisé CRISPR pour désactiver le gène qui fabrique PD-1. Et juste comme ça, les cellules T ont attaqué les cellules cancéreuses.

Ralentir le cancer. Un autre laboratoire a utilisé CRISPR pour modifier les gènes des cellules cancéreuses. En faisant cela, ils ont ralenti la vitesse à laquelle le cancer pouvait se propager.

Ce n'est qu'un petit échantillon d'études. La route est longue entre les tests de laboratoire et les traitements sûrs et efficaces. Les petits essais sur des personnes ne font que commencer, et il faudra peut-être des années avant que le produit soit largement disponible.

Quatre essais sont actuellement en cours aux États-Unis, portant sur le cancer, le lymphome, une maladie du sang appelée drépanocytose et la cécité héréditaire. La phase I du CRISPR ciblant le cancer a montré qu'il était sûr. Tous les essais devraient durer plusieurs années.

Peut-elle aider à soigner d'autres maladies ?

Les scientifiques étudient CRISPR pour de nombreuses pathologies, notamment l'hypercholestérolémie, le VIH et la maladie de Huntington. Les chercheurs ont également utilisé CRISPR pour guérir la dystrophie musculaire chez les souris.

Le plus probable est que la première maladie que CRISPR aidera à guérir sera causée par un seul défaut dans un seul gène, comme la drépanocytose. Ces maladies ne sont pas nombreuses - beaucoup de maladies impliquent un grand nombre de gènes - mais elles pourraient être les plus faciles à traiter.

Quels sont les risques ?

Lorsque l'on parle de modifier l'ADN, c'est-à-dire le codage génétique qui affecte tout, de la couleur de vos yeux à vos chances d'avoir une crise cardiaque, cela soulève de grandes questions. Ces questions comprennent l'éthique de la modification de l'ADN et ce qui pourrait mal tourner.

Il existe déjà des limites strictes. Par exemple, la modification de l'ADN dans le sperme ou les ovules (également appelés cellules germinales) entraînerait des changements qui seraient transmis à la génération suivante. Cela aurait des effets considérables. Ce type de recherche est donc interdit dans plus de 40 pays, dont les États-Unis.

CRISPR est efficace, mais il n'est pas parfait. Il est possible qu'il modifie accidentellement un ADN très similaire qui n'est pas sa cible. Et comme même une modification mineure de l'ADN peut avoir de grandes répercussions, les chercheurs doivent faire preuve d'une grande prudence.

Les scientifiques ne savent pas encore quels peuvent être les effets secondaires de CRISPR. Mais son potentiel révolutionnaire signifie que vous verrez probablement CRISPR dans les nouvelles pendant longtemps encore.

Hot