Un prix élevé pour de nouvelles thérapies géniques très attendues

Par Kelly Wairimu Davis, MS

30 déc. 2021 C D'ici 2025, 10 à 20 nouvelles thérapies cellulaires et géniques seront probablement approuvées chaque année, selon la FDA.

Une bonne nouvelle, non ? Ces produits pourraient sauver d'innombrables vies de personnes atteintes de maladies génétiques rares, comme la drépanocytose, la progéria et le spina-bifida.

Cependant, le prix élevé de ces traitements pourrait empêcher de se réjouir, selon l'expert en biotechnologie et en politique Kevin Doxzen, PhD, membre de la Fondation Hoffmann de l'Arizona State University, Tempe, et du Forum économique mondial.

Dans un article publié dans The Conversation, il met en garde contre le fait que les thérapies géniques peuvent coûter des centaines de milliers, voire des millions de dollars.

Un traitement contre la drépanocytose, qui devrait être approuvé dans les prochaines années, pourrait coûter à un seul patient environ 1,85 million de dollars. Un programme Medicare pourrait payer environ 30 millions de dollars chaque année, même si seulement 7% des personnes éligibles sont traitées.

Un autre exemple est celui du Zolgensma, un médicament unique pour traiter l'amyotrophie spinale, une maladie qui peut provoquer l'affaiblissement et le délabrement des muscles, entraînant souvent des difficultés pour s'asseoir, marcher, respirer et avaler.

Avec un prix de 2,1 millions de dollars, le Zolgensma est le médicament le plus cher du monde.

Collecter de grosses sommes d'argent pour des médicaments comme le Zolgensma peut être extrêmement éprouvant pour les personnes atteintes de maladies rares et leurs familles.

Prenons l'exemple d'Ayah Lundt, une jeune fille danoise dont il est question dans l'article de The Conversation et à qui on a diagnostiqué une amyotrophie spinale à l'âge de 10 mois. Après sept mois et demi de collectes de fonds en ligne et de ventes aux enchères auprès de grands donateurs du monde entier, sa famille a obtenu suffisamment de soutien pour réunir les 2,1 millions de dollars nécessaires à l'achat de Zolgensma.

Pour certaines familles, cependant, cette approche peut ne pas être aussi fructueuse.

Alors comment ces médicaments qui changent la vie peuvent-ils arriver dans les mains des patients qui en ont besoin ?

Selon M. Doxzen, l'une des solutions consiste à créer des modèles de paiement qui aident les patients à assumer le coût du traitement, tout en maintenant à flot les programmes d'assurance et les sociétés pharmaceutiques.

Dans ce que l'on appelle les modèles basés sur les résultats, l'assurance pourrait verser aux compagnies pharmaceutiques un montant initial, puis poursuivre les paiements en fonction des progrès réalisés par le patient après avoir reçu le traitement - d'autant plus que l'efficacité de médicaments coûteux comme le Zolgensma n'est pas garantie.

Le modèle Netflix est une autre solution potentielle, selon M. Doxzen.

Fonctionnant comme un service d'abonnement, le programme Medicaid d'un État pourrait verser aux sociétés pharmaceutiques un montant forfaitaire pour un accès illimité aux thérapies géniques. Ce modèle a permis de faciliter l'accès aux traitements contre l'hépatite C pour les patients de Louisiane.