Extrait des archives du médecin
Des traitements à base de cellules souches sont déjà testés sur des personnes. Une grande partie de ces travaux en sont aux premiers stades, se concentrant sur la sécurité des procédures - la sécurité passe toujours en premier lorsqu'on teste un nouveau traitement. Mais certains de ces premiers essais ont donné des signes prometteurs.
Voici où en est la recherche dans 11 domaines clés :
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Les maladies cardiaques
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Maladies des yeux
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Diabète
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Accident vasculaire cérébral
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Lésion de la moelle épinière
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Maladie de Parkinson
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Maladie d'Alzheimer
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SLA (maladie de Lou Gehrig)
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Sclérose en plaques
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Cancer
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Réparation du cartilage
Maladie cardiaque
Réparer les tissus cardiaques endommagés :
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But :
Utiliser des cellules souches pour réparer le tissu cardiaque endommagé lors d'une crise cardiaque.
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Est-ce que ça marche ?
Cette recherche en est à ses débuts et se concentre sur la sécurité plus que sur l'efficacité.
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Un succès précoce :
Certains patients participant à des essais cliniques ont montré une amélioration. Un essai précoce a rapporté une amélioration de la fonction cardiaque chez les patients qui ont reçu des infusions de cellules souches à base de leurs propres cellules souches cardiaques. Et dans un autre essai, les cicatrices d'une crise cardiaque ont commencé à guérir après que les patients ont reçu des injections de cellules souches prélevées dans leur propre moelle osseuse.
Faire pousser de nouveaux vaisseaux sanguins :
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But :
Angiogenèse -- la croissance de nouveaux vaisseaux sanguins.
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Est-ce que ça marche ?
Il a été démontré que les cellules souches provenant de sources telles que la moelle osseuse, le sang du cordon ombilical et le tissu adipeux stimulent la croissance de nouveaux vaisseaux sanguins appelés capillaires. En théorie, cela pourrait aider à traiter les maladies cardiaques et les dommages causés par les crises cardiaques, et contribuer à éviter la nécessité d'amputer les membres privés de flux sanguin. Dans les premiers essais réalisés avec des cellules souches endothéliales (qui fabriquent les cellules qui tapissent la surface interne des vaisseaux sanguins), cette approche s'est avérée sûre, mais il n'y a pas eu de preuves claires des avantages pour les patients. Une autre approche consiste à utiliser des cellules souches adultes provenant de la moelle osseuse ; une société de Cleveland, Athersys, est en train de la tester. Ces tests sont encore préliminaires.
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Un succès précoce :
Angela Irizarry, 4 ans, de Bridgeport (Conn.), est née avec une malformation cardiaque potentiellement mortelle qui empêchait son cœur de pomper le sang dans le corps. Les chirurgiens de l'université de Yale ont utilisé les cellules souches de la moelle osseuse d'Angela pour faire pousser un nouveau vaisseau sanguin afin de contourner la partie défectueuse de son cœur. Il s'agit encore d'une procédure expérimentale, mais Angela s'en est bien sortie jusqu'à présent. Ses parents espèrent l'inscrire à l'école cet automne, selon une porte-parole de Yale.
Maladie des yeux
Maladie de la cornée :
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But :
Utiliser des cellules souches limbiques (prélevées sur le bord externe de la cornée du patient) pour améliorer la vision des personnes atteintes de maladies de la cornée, la deuxième cause de cécité.
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Est-ce que ça marche ?
Une étude britannique a conclu que la transplantation de cellules souches limbiques "est une méthode sûre et efficace pour reconstruire la surface de la cornée et restaurer la vision utile chez les patients."
Affections maculaires :
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But :
Utiliser des cellules souches embryonnaires humaines pour fabriquer des cellules spécialisées permettant de traiter la dystrophie maculaire de Stargardt et la dégénérescence maculaire sèche.
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Est-ce que ça marche :
Les tests sont en cours mais n'en sont encore qu'aux premiers stades. C'est la société américaine de biotechnologie Advanced Cell Technology qui mène les essais.
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Un succès précoce :
Des résultats ont été rapportés pour deux patients, les premiers de chaque essai clinique pour la dystrophie maculaire de Stargardt et la dégénérescence maculaire sèche. Les deux patients n'ont eu aucun effet secondaire. Tous deux ont eu "des améliorations mesurables de leur vision qui ont persisté pendant plus de quatre mois", indique l'Alliance for Regenerative Medicine, organisme à but non lucratif, dans son rapport annuel sur l'industrie 2012. Mais des études de plus grande envergure sont nécessaires pour vérifier l'efficacité de la procédure.
Diabète
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But :
Utiliser les cellules souches pour déjouer le diabète de type 1.
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Ce qui est fait :
Deux approches différentes sont actuellement explorées. L'une consiste à utiliser les propres cellules souches des patients pour fabriquer des cellules pancréatiques, appelées cellules bêta, qui peuvent libérer de l'insuline à la demande pour les personnes atteintes de diabète de type 1. En cas de succès, ce traitement pourrait libérer les patients des injections d'insuline.
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Est-ce que ça fonctionne :
Dans une première étude, la procédure expérimentale utilisant les propres cellules souches des patients, ainsi que des médicaments pour supprimer le système immunitaire, a aidé 15 adolescents atteints de diabète de type 1 à ne pas avoir recours aux injections d'insuline pendant environ 1,5 an, en moyenne. Il y a eu quelques effets secondaires, la plupart temporaires, et la petite taille de l'étude signifie que les résultats sont préliminaires. Les essais cliniques du traitement utilisant des cellules souches embryonnaires humaines n'ont pas commencé.
Stroke
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But :
Utiliser des cellules souches pour compenser les dommages cérébraux causés par un accident vasculaire cérébral.
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Ce qui est fait :
Un essai clinique est en cours en Écosse. L'essai, appelé "PISCES" (Pilot Investigation of Stem Cells in Stroke), concerne 12 hommes handicapés par un accident vasculaire cérébral causé par un caillot sanguin (le type d'accident vasculaire cérébral le plus courant). Les chercheurs administrent aux patients une injection cérébrale de cellules souches neurales fœtales 6 à 24 mois après leur AVC. L'étude est conçue pour tester la sécurité. Si elle est sûre, l'objectif à long terme est de réparer les tissus dans les zones du cerveau endommagées par l'AVC et d'inverser les handicaps qui peuvent résulter d'un AVC (tels que des problèmes de mouvement, de mémoire, d'attention, de parole, de langage ou de vie quotidienne). C'est la société britannique ReNeuron qui effectue ce travail.
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Est-ce que ça marche ?
Jusqu'à présent, la procédure semble être sûre. En juin 2012, six patients avaient reçu les injections de cellules souches. La thérapie n'a causé "aucun événement indésirable lié aux cellules" et "aucune détérioration de la santé d'aucun des patients", selon un communiqué de presse de ReNeuron, la société qui effectue le travail. Une autre étude devrait débuter en 2013.
Lésion de la moelle épinière
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But :
Utiliser les cellules souches pour traiter les lésions chroniques de la moelle épinière chez les patients présentant des degrés de paralysie variables.
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Ce qui est fait :
Un essai préliminaire est en cours, utilisant des cellules souches neurales adultes. Cet essai est mené à l'Université de Zurich, en Suisse, et concernera 12 patients présentant une lésion de la moelle épinière thoracique (au niveau du thorax). Les cellules souches seront directement transplantées dans la moelle épinière des patients. Ils seront suivis pendant 12 mois après l'intervention. Une société de biotechnologie californienne, Geron, a testé l'utilisation de cellules souches embryonnaires humaines pour restaurer la fonction de la moelle épinière chez des patients ayant subi des lésions récentes de la moelle épinière. Mais Geron a interrompu l'étude en novembre 2011 lorsqu'elle a mis fin à tous ses programmes de cellules souches pour se concentrer sur les programmes de lutte contre le cancer.
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Est-ce que ça marche ?
Pour l'instant, il n'y a aucune preuve d'un effet durable. En 2009, des scientifiques de la faculté de médecine de l'Université de Sao Paulo, au Brésil, ont publié une étude portant sur 39 patients souffrant de lésions chroniques de la moelle épinière. Ils ont prélevé des cellules souches dans le sang des patients et les ont réinjectées dans l'artère fémorale de leurs jambes. La thérapie s'est avérée sûre et 26 des patients (66 %) ont montré une certaine amélioration dans leur réponse aux stimuli, ont rapporté les chercheurs dans la revue Spinal Cord. Mais au final, la thérapie n'a pas encore montré une grande efficacité, selon une revue des essais sur les cellules souches publiée en 2011 dans BMC Medicine.
La maladie de Parkinson
Deux essais cliniques de traitements à base de cellules souches sont répertoriés sur le site web des essais cliniques du National Institutes of Health. L'un de ces essais se déroule en Chine et utilise des cellules souches provenant de la propre moelle osseuse des patients. L'autre essai, répertorié comme ayant lieu au Mexique, utilise des cellules souches provenant de la graisse des patients. Les deux essais sont de très petite envergure (20 patients pour l'essai chinois et 10 pour celui du Mexique). Il est beaucoup trop tôt pour savoir si l'une ou l'autre des approches fonctionnera.
La maladie d'Alzheimer
Des recherches sur les cellules souches ont été faites sur des souris mais pas sur des personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer.
SLA (maladie de Lou Gehrig)
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But :
Tester l'innocuité de l'administration de cellules souches embryonnaires à la moelle épinière.
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Ce qui est fait :
Cet essai est mené à l'Université Emory et est dirigé par Eva Feldman, MD, de l'Université du Michigan.
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Est-ce que ça marche ?
Jusqu'à présent, trois patients ont bénéficié de la procédure de cellules souches. Aucun effet secondaire n'a été observé, la FDA a donc approuvé qu'ils reçoivent un second traitement, plus haut dans la moelle épinière. Cet essai n'est pas conçu pour voir si la procédure améliore leur SLA - juste pour voir si c'est sûr.
Sclérose en plaques
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But :
Utiliser les cellules souches pour supprimer puis réinitialiser le système immunitaire afin qu'il fonctionne sans SEP.
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Ce qui est fait :
Les essais cliniques consistent à supprimer le système immunitaire d'un patient atteint de sclérose en plaques, puis à transplanter des cellules souches adultes pour reconstruire le système immunitaire -- sans la SEP. Les cellules souches utilisées sont celles qui fabriquent le sang et se trouvent généralement dans la moelle osseuse ou le sang du cordon ombilical.
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Est-ce que ça marche ?
Il est trop tôt pour le savoir. Cependant, une étude italienne montre un certain succès. Des chercheurs de l'Université de Gênes, en Italie, ont étudié 74 patients atteints de sclérose en plaques. Dans un premier temps, leur système immunitaire a été supprimé. Puis ils ont reçu des greffes de leurs propres cellules souches hématopoïétiques. Deux patients sont décédés de "causes liées à la transplantation", indiquent les chercheurs. Après cinq ans, 66 % des patients étaient restés stables ou avaient vu leur état s'améliorer. L'étude conclut que la thérapie "a un effet durable dans la suppression de la progression de la maladie dans les cas de SEP agressive ne répondant pas aux thérapies conventionnelles" et "peut également provoquer une amélioration clinique durable", en particulier chez les personnes atteintes de la forme rémittente de la SEP.
Avertissement : Étant donné que le système immunitaire doit être supprimé avant le traitement par cellules souches, "les avantages doivent être nettement supérieurs aux risques", indique une revue des essais de traitement par cellules souches publiée dans BMC Medicine.
Des essais cliniques sur les cellules souches sont également menés pour d'autres maladies auto-immunes, notamment le lupus, la maladie de Crohn et la polyarthrite rhumatoïde, selon l'analyse publiée dans BMC Medicine. L'efficacité de ces traitements n'est pas encore clairement établie.
Cancer
Glioblastome :
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But :
Les cellules souches neurales sont utilisées dans des essais cliniques qui visent à détruire le glioblastome, un type de cancer du cerveau, lorsque la chirurgie n'est pas envisageable.
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Ce qui est fait :
Le City of Hope, un centre médical de Californie, modifie génétiquement des cellules souches neurales pour qu'elles fabriquent une enzyme qui convertit un médicament non toxique (5-Fluorocytosine ou 5-FC) en un médicament anticancéreux (5-Fluorouracil ou 5-FU). Les chercheurs injectent les cellules souches neurales modifiées dans le cerveau du patient, en espérant que les cellules souches se déplacent jusqu'à la tumeur et s'y accrochent. Ensuite, les patients reçoivent du 5-FC. Lorsque le 5-FC atteint le site de la tumeur, les cellules souches qui y sont attachées aident à le convertir en 5-FU, un médicament anticancéreux. L'objectif est de réduire ou de détruire le glioblastome, tout en épargnant le reste du corps des effets toxiques.
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Est-ce que ça marche ?
L'essai, le premier à tester ce traitement chez l'homme, est toujours en cours, il est donc trop tôt pour savoir s'il est sûr et efficace.
Leucémie et autres cancers et troubles du sang :
L'une des utilisations initiales des cellules souches (issues de la moelle osseuse et du sang de cordon ombilical) est le traitement des troubles sanguins et immunitaires. La greffe de moelle osseuse ou de sang de cordon ombilical est devenue un traitement standard pour certaines de ces affections.
Le site web du National Bone Marrow Donor Program (programme national de don de moelle osseuse) présente une liste des maladies qui peuvent désormais être traitées par des cellules souches hématopoïétiques (formant le sang). Il s'agit notamment de diverses leucémies et lymphomes.
Réparation du cartilage
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But :
Utiliser des cellules souches pour fabriquer du nouveau cartilage.
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Ce qui est fait :
Il n'y a pas encore eu beaucoup d'essais sur des personnes. Certains chercheurs ont rapporté avoir utilisé les propres cellules souches adultes des patients (généralement prélevées dans leur moelle osseuse), avoir incorporé ces cellules souches dans un gel ou sur une feuille de collagène, et les avoir placées sur la zone où le cartilage est endommagé (comme le genou ou la cheville).
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Est-ce que ça marche ?
Il n'y a pas eu assez d'études pour le dire. Jusqu'à présent, les résultats sont mitigés car les tissus fabriqués par les cellules souches semblent varier en qualité et en durabilité, selon une revue de 2011 publiée dans l'Open Orthopaedics Journal.
