Le médicament contre la variole du singe est difficile à trouver même après la déclaration d'urgence

Par Jenny Blair, MD

10 août 2022 - Les responsables fédéraux ont déclaré la variole du singe comme une urgence de santé publique nationale le 4 août, après des annonces similaires de l'Organisation mondiale de la santé et des dirigeants de la Californie, de l'Illinois et de New York.

Mais cela n'est apparemment pas suffisant pour faciliter l'accès au tecovirimat, un médicament antiviral approuvé par la FDA et connu sous le nom de TPOXX, selon Garrett Wilkinson, responsable des relations gouvernementales et des politiques de l'organisation à but non lucratif Partners in Health.

Le tecovirimat a été développé et approuvé pour traiter la variole, et les États-Unis disposent de 1,7 million de cours dans le Strategic National Stockpile. Il est disponible gratuitement pour traiter le virus apparenté de la variole du singe par l'intermédiaire du CDC, qui a déclaré que le tecovirimat peut être envisagé pour les personnes qui ont ou risquent d'avoir une maladie grave.

Malgré cela, le médicament peut être difficile d'accès, selon les comptes rendus de patients et de défenseurs sur les médias sociaux. Les CDC exigent des prestataires de soins de santé qui souhaitent prescrire le médicament qu'ils fournissent des documents détaillés dans le cadre d'un protocole d'accès élargi à un nouveau médicament expérimental (EA-IND).

Bien que l'agence ait simplifié ce protocole (également appelé "usage compassionnel") à la fin du mois de juillet, il représente toujours plus de travail pour les prestataires que si le tecovirimat était disponible en pharmacie.

Cela a entraîné des retards et parfois même une absence totale de disponibilité.

"Les médecins peuvent prescrire des médicaments hors AMM. La seule raison pour laquelle ils doivent suivre un protocole de médicament expérimental pour avoir accès au TPOXX, c'est parce qu'il est entièrement conservé dans le Strategic National Stockpile", explique M. Wilkinson.

Il fait partie d'un certain nombre de militants et de chercheurs qui ont exhorté le gouvernement fédéral à faciliter l'accès au médicament.

"Il est absurde d'obliger les médecins à remplir des montagnes de paperasse fédérale pendant une crise de santé publique pour prescrire un médicament que la FDA a entièrement approuvé et jugé sûr", déclare Wilkinson.

Le secrétaire au HHS, Xavier Becerra, peut déclarer qu'une autorisation d'utilisation d'urgence du médicament est appropriée. L'obtention d'une autorisation d'urgence pour le tecovirimat aurait allégé la charge des prestataires.

Au lieu de cela, Becerra a déclaré une urgence de santé publique...

Il s'agit d'une action différente qui ne permet pas à la FDA de déclarer une AUE.

Les États-Unis ont enregistré leur premier cas de variole du singe le 18 mai... Au 3 août, il y a eu 6 617 cas aux États-Unis.

Du tecovirimat en quantité -- pour le gouvernement

La société SIGA, basée à New York, a mis au point le tecovirimat après les attentats du 11 septembre 2001, explique le directeur scientifique Dennis Hruby.

Avec des données de sécurité sur des centaines d'adultes en bonne santé ainsi que des données d'efficacité sur la variole du singe chez les primates non humains, le médicament a obtenu l'approbation de la FDA en 2018 pour le traitement de la variole.

Les États-Unis ont stocké le médicament depuis 2013, dit Gomez, et la société réapprovisionne le stock national à mesure que les lots les plus anciens atteignent leur date d'expiration de 7 ans. La société a livré 363 000 cours aux États-Unis en 2020-2021, dit-il, et elle peut augmenter ce nombre à plus de 500 000 cours par an.

Aujourd'hui, l'entreprise commence les essais cliniques et est prête à augmenter la production si nécessaire, a déclaré M. Hruby.

Mais bien qu'il ait été approuvé par la FDA et qu'il soit abondant, ce médicament reste difficile d'accès pour les prestataires et les patients. Ce n'est pas le cas dans d'autres pays. Le médicament a été homologué en 2022 par l'Agence européenne des médicaments pour le traitement de la variole du singe et est également approuvé pour la variole du singe au Royaume-Uni.

Selon M. Hruby, SIGA approvisionne également le Canada et s'efforce de répondre aux "demandes de renseignements provenant du monde entier" pour des cours d'utilisation compassionnelle du médicament.

L'entreprise est bien consciente des goulots d'étranglement aux États-Unis.

"Je pense qu'il y a beaucoup de frustration dans les communautés touchées," dit Gomez. "Elles n'ont pas été en mesure d'accéder au médicament aussi rapidement qu'elles l'auraient souhaité."

Selon M. Gomez, le TPOXX a toujours été destiné à être vendu aux gouvernements pour être conservé en cas d'épidémie.

Loyauté envers la bureaucratie

Il existe un précédent pour un accès plus facile aux médicaments pendant les épidémies, y compris ceux qui n'ont pas reçu l'approbation de la FDA, a déclaré Amesh Adalja, MD, chercheur principal au Johns Hopkins Center for Health Security de la Bloomberg School of Public Health, qui est intervenu.

Le Paxlovid n'est pas approuvé par la FDA, mais son autorisation d'utilisation en urgence permet aux médecins de le prescrire pour le COVID-19. Lors de l'épidémie de grippe H1N1 de 2009, le peramivir, non homologué, a été rendu facilement disponible dans le cadre d'une EUA. Et aujourd'hui, Adalja peut commander de l'artésunate non homologué pour traiter le paludisme grave.

Il suffit d'appeler [le CDC] et de dire : "J'ai un cas de paludisme à falciparum". Il est là sur le prochain vol d'Atlanta à destination de votre hôpital", explique Adalja. "Avec TPOXX, cette priorité ne semble pas exister, parce qu'ils érigent en fait des barrières..... Ils ne sont pas logiquement cohérents. "

"Le goulot d'étranglement n'est pas l'approvisionnement en TPOXX. Le goulot d'étranglement, ce sont les exigences que le gouvernement a mises en place pour pouvoir le prescrire ", dit Adalja.

Le 15 juillet, un groupe d'experts concernés a envoyé une lettre au HHS, aux CDC et à la FDA. Parmi les signataires figurent des représentants de l'organisation de défense du VIH PrEP4ALL, Partners in Health, ainsi que des chercheurs et des médecins de l'université de New York et de Weill Cornell Medicine.

Dans cette lettre, les signataires demandent que les CDC annulent l'exigence de leur protocole pour libérer le TPOXX du stock national - ou que la FDA autorise le TPOXX pour la variole du singe par le biais du processus d'autorisation d'utilisation d'urgence.

Ni l'un ni l'autre ne semble s'être produit à ce jour.