Les améliorations apportées aux essais cliniques ouvriront les soins à davantage de personnes

Par Carrie Arnold

Le 26 mai 2022 - Atteinte de sclérose en plaques, Trishna Bharadia, qui travaille comme consultante en engagement des patients, est souvent sollicitée pour participer à des essais cliniques. La plupart du temps, cependant, elle les refuse. Elle y est obligée : Résidant dans une région rurale de l'Angleterre, Bharadia vit à des heures de route de la plupart des sites d'essais cliniques. Même s'il y en avait un plus proche, les essais nécessitent généralement un congé, ce qui est difficile à obtenir pour elle.

Elle a pris part à un essai visant à identifier le meilleur type d'exercice physique pour les personnes atteintes de SEP peu après avoir été diagnostiquée en 2008. Mais elle n'a pas pu participer à d'autres études depuis.

Trouver des personnes pour remplir les essais est souvent l'une des plus grandes pierres d'achoppement de la recherche médicale. Près de 80 % des essais ne respectent pas les délais d'inscription.

Et bien que 70 % des Américains disent que les patients devraient avoir plus d'occasions de participer à la recherche, pas plus de 5 % des patients atteints de cancer, par exemple, y participent en fin de compte. C'est pourquoi Bharadia et un groupe croissant de défenseurs de la santé et de médecins ont fait pression pour un nouveau type d'essai clinique.

Contrairement aux essais cliniques classiques, qui exigent qu'une personne se rende dans un centre d'essais pour tout ce qui concerne les analyses de sang, les médicaments et le suivi, les essais à distance utilisent une combinaison de télémédecine, de soins à domicile et d'autres technologies pour amener l'essai au patient.

"Il est possible de faciliter l'accès à la recherche clinique, car je ne suis pas le seul à avoir des difficultés à me rendre sur place", déclare M. Bharadia.

Soins cliniques à distance

Bien que ce type d'essais ait plus de dix ans, Andrea Coravos, cofondatrice et directrice générale de HumanFirst, une plateforme logicielle conçue pour élargir l'accès à la recherche et aux soins de santé, affirme que la pandémie a suscité l'intérêt des promoteurs de sociétés pharmaceutiques et des organismes de réglementation.

Le 29 mars, la société THREAD, une plateforme de santé numérique qui prend en charge la télémédecine pour la recherche clinique, a annoncé qu'elle travaillerait avec Amazon Web Services pour rendre les essais plus efficaces en utilisant l'intelligence artificielle et d'autres techniques d'automatisation.

Les partisans des essais décentralisés affirment que cette nouvelle approche contribuera à rendre les essais cliniques plus diversifiés et à faciliter la participation. Selon Craig Lipset, coprésident de la Decentralized Trials and Research Alliance, cela ne concerne pas seulement les patients, mais aussi les médecins, qui peuvent participer aux essais depuis leur propre cabinet. Le résultat, dit-il, est une réimagination complète de la recherche clinique.

"Si cela fonctionne, cela créera une nouvelle façon pour nous de nous engager avec les médecins", dit-il. "Ce sur quoi nous devons nous concentrer, c'est de donner aux gens le choix de leur mode de participation".

Depuis près de 80 ans, les essais cliniques constituent l'épine dorsale de l'avancement des médicaments qui sauvent des vies. Malgré le succès incontestable de ce domaine, les essais cliniques traditionnels ne sont pas sans inconvénients. Ils prennent généralement des années pour être menés et peuvent coûter des centaines de millions de dollars, le tout avec un taux d'échec de 90 %.

L'une des raisons de l'échec des essais est que les médicaments ne fonctionnent tout simplement pas. Mais le manque de participation adéquate est en fait la raison la plus courante pour laquelle un essai clinique est arrêté prématurément, selon un article publié en 2021 dans la revue BMC Trials.

Réimaginer la recherche médicale

Comme de nombreuses entreprises pharmaceutiques, Pfizer voulait une option d'essai clinique plus facile, plus rapide et moins chère. Grâce à l'essor des technologies mobiles, le géant pharmaceutique a pu lancer en 2011 son premier essai entièrement à distance d'un médicament déjà autorisé, le Detrol LA, utilisé pour traiter l'hyperactivité vésicale.

Malgré l'enthousiasme initial de Pfizer et de la FDA, l'essai, baptisé REMOTE, a révélé que la décentralisation seule n'allait pas guérir tous les maux des essais cliniques. Après plusieurs mois, le nouvel essai a été abandonné parce qu'il ne parvenait toujours pas à recruter suffisamment de femmes souffrant de graves problèmes de vessie.

Ces premières difficultés ont jeté un froid sur l'idée d'essais décentralisés, et le secteur est retourné à la table à dessin pour repenser la manière de progresser. L'essor des smartphones et des trackers de santé portables a permis de mettre cette technologie à la portée d'un plus grand nombre de foyers et d'accroître le confort de l'idée d'utiliser la technologie dans le cadre des soins de santé quotidiens.

Selon M. Lipset, l'idée d'utiliser des trackers de fitness et des applications pour smartphones dans le cadre d'essais cliniques ressemblait de moins en moins à un rêve utopique et de plus en plus à une option réaliste.

Les essais à distance étaient déjà prêts à faire leur retour lorsque la pandémie a frappé. Lorsque le monde s'est arrêté au début de 2020, les essais cliniques n'ont pas fait exception. Le docteur Amir Kalali, cofondateur avec le docteur Lipset de la Decentralized Trials and Research Alliance, a été submergé d'appels d'anciens collègues lui demandant comment adapter les essais existants au nouveau monde, soudainement éloigné. Du jour au lendemain, la décentralisation des essais est devenue une nécessité.

Accélérer le changement

"Les gens n'agissent pas lorsqu'ils voient la lumière, mais lorsqu'ils sentent la chaleur", dit Kalali.

COVID-19 a fourni cette chaleur.

Au cours des deux dernières années, selon Sally Okun, directrice exécutive de l'Initiative pour la transformation des essais cliniques, les essais à distance sont devenus un élément permanent du paysage des essais cliniques et leur influence continue de croître.

L'ouverture à ces types d'essais de la part des régulateurs aux États-Unis, en Europe et dans le monde entier a conduit à des investissements plus importants dans cette sphère, montrant que les essais décentralisés ne sont pas seulement là pour rester, mais sont devenus un acteur majeur du paysage des essais cliniques.

"L'écosystème des essais cliniques peut être construit davantage autour des patients eux-mêmes et des participants impliqués dans les études, plutôt que de le construire autour de l'essai et de faire en sorte que tout le monde s'y adapte", explique M. Okun.

La société d'essais à distance THREAD travaille désormais avec Amazon Web Services. Selon John Reites, PDG de THREAD, l'objectif de cette collaboration est d'améliorer la qualité et la rapidité des essais cliniques et de contribuer à faire de ces types d'essais la norme.

Quand nous disons "essai décentralisé", je veux que le mot "décentralisé" soit barré d'un trait dans les trois prochaines années", explique-t-il.

L'essor des essais décentralisés ne signifie pas la fin des sites d'essais physiques ou des centres médicaux universitaires en tant que centres de recherche, souligne le professeur Lipset. L'objectif de la décentralisation n'a jamais été de supprimer les essais traditionnels, mais d'y ajouter d'autres options, de la même manière que de nombreuses écoles ont créé des options d'apprentissage hybride qui permettent aux étudiants de combiner l'enseignement sur le campus et à distance. Tout le monde ne souhaite pas qu'une aide-soignante se rende à son domicile ou se sente à l'aise en utilisant une application ou un tracker de fitness pour surveiller son rythme cardiaque. Ces dispositifs devraient plutôt aider les personnes qui souhaitent participer à un essai, mais qui ne le pourraient pas autrement.

Ajouter plus de médecins

Les essais offrent des opportunités non seulement aux participants, mais aussi aux médecins, qui ont généralement été exclus de la recherche.

"La plupart des médecins ne s'approchent jamais d'un essai clinique après avoir terminé leur formation", explique Irfan Khan, MD, fondateur et PDG de Circuit Clinical, qui s'efforce d'introduire les essais cliniques dans les cabinets privés. "Il y a une pénurie de médecins qui font de la recherche et une concentration de l'endroit où le travail est fait."

Selon lui, cela contribuera à intégrer la recherche clinique dans les soins médicaux standard. Et comme la plupart des patients entendent parler des essais cliniques par leur médecin, cela permettra à un plus grand nombre de personnes d'en entendre parler dès le départ.

La nouveauté de cette approche signifie qu'il reste beaucoup d'inconnues sur les essais à distance. Bien que les organismes de réglementation aient fourni un projet d'orientation sur ces essais, ce n'est que lorsque les organismes pourront examiner les données que les scientifiques sauront s'ils ont réussi ou échoué. On ne sait pas non plus si la qualité des données recueillies par les patients sur les téléphones et les wearables sera aussi bonne que celle obtenue dans les cliniques. Le passage brutal à la collecte de données à distance au cours de l'étude COVID-19 donne aux scientifiques l'occasion de comparer les mesures, explique M. Kalali.

Pour Bharadia et les patients comme elle, ce changement est imminent. "Ce sera un processus d'apprentissage", dit-elle, "mais on n'arrive à rien en disant que c'est trop difficile. Nous devons trouver un moyen de le faire."