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L'arrivée d'une nouvelle classe de médicaments appelés biologiques a révolutionné le traitement de la polyarthrite rhumatoïde (PR). Ces médicaments, qui comprennent Cimzia, Enbrel, Humira, Kineret, Orencia, Remicade, Rituxan et Simponi, doivent être administrés par auto-injection ou par perfusion intraveineuse dans le cabinet du médecin ou à l'hôpital. Ils peuvent également être coûteux et ne sont pas toujours couverts par les assurances.
Pour ces raisons et d'autres encore, les chercheurs travaillent à la mise au point de produits biologiques oraux - des produits biologiques que l'on peut prendre sous forme de pilule.
La polyarthrite rhumatoïde, une maladie auto-immune qui touche 2 millions de personnes, survient lorsque l'organisme se livre à un tir ami contre ses propres articulations et tissus, ce qui provoque une inflammation, des douleurs et des lésions articulaires. Les médicaments appelés antirhumatismaux modificateurs de la maladie (DMARD) et les produits biologiques arrêtent la progression de la PR, réduisant l'inflammation et stoppant les lésions articulaires.
Autrefois, nos salles d'attente étaient remplies de patients souffrant de déformations et se déplaçant en fauteuil roulant, et certains avaient des mains tellement déformées qu'elles ne ressemblaient même plus à des mains, mais ce n'est plus le cas, principalement grâce aux médicaments biologiques, explique Dalit Ashany, MD, rhumatologue à l'Hospital for Special Surgery de New York.
Cependant, dit-elle, de nombreuses personnes atteintes de PR résistent aux injections et aux intraveineuses - la seule façon dont les médicaments biologiques sont disponibles. Il serait beaucoup plus simple de pouvoir prendre des médicaments biologiques sous forme de pilules que de devoir s'auto-injecter les médicaments ou d'aller à l'hôpital pour une perfusion.
Les pilules sont également beaucoup moins chères que les injections et les perfusions, dit-elle. Les compagnies d'assurance nous obligent à faire des pieds et des mains pour prouver que les patients atteints de PR ont besoin de ces médicaments, et certains ne peuvent pas se les payer sans couverture.
Les produits biologiques sont fabriqués à partir de grandes molécules de protéines provenant d'organismes vivants. Cela implique un processus de fabrication plus complexe et plus coûteux. Les versions génériques seraient moins chères, mais ces médicaments sont si nouveaux qu'ils sont également protégés par un brevet. En outre, la FDA n'a pas mis en place de processus pour approuver les produits biologiques génériques.
Les produits biologiques oraux : dans le pipeline ?
Eric Matteson, MD, président du département de rhumatologie de la Mayo Clinic de Rochester (Minnesota), n'est pas convaincu à 100 % que nous verrons des produits biologiques oraux dans un avenir proche.
Deux des principaux obstacles à la mise au point de médicaments biologiques oraux sont que ces molécules protéiques sont trop grosses pour être absorbées par voie orale, explique-t-il. Ensuite, elles ne sont plus actives si elles sont décomposées lors de leur passage dans l'intestin.
Selon M. Ashany, il existe une poignée de médicaments biologiques oraux prometteurs en cours de développement. Certains ciblent des protéines appelées kinéases, qui peuvent déclencher l'inflammation qui caractérise la PR.
Le processus d'inflammation provoque un effet domino, où une cellule ou une substance active la suivante, et ainsi de suite. Ces nouveaux médicaments ciblent différentes parties - ou dominos - de cette cascade.
L'un de ces médicaments bloque la syk kinase ou tyrosine kinase de la rate. Certaines recherches ont suggéré que ce médicament pourrait être efficace chez les personnes qui ne répondent pas aux inhibiteurs du TNF, un type de médicament biologique couramment utilisé, dit-elle.
Un autre type de médicament biologique (appelé inhibiteur de JAK) qui pourrait être pris par voie orale donne également de bons résultats dans les premiers essais, dit Mme Ashany.
Nous sommes très enthousiastes à propos des nouveaux médicaments oraux, déclare Philip Mease, MD, rhumatologue au Seattle Rheumatology Associates. Le Dr Mease a réalisé plusieurs études sur un inhibiteur de JAK en cours de développement. Mais il note qu'il reste encore beaucoup de questions à résoudre sur ces médicaments.
Parmi les effets secondaires possibles, citons l'anémie, de rares effets sur le nombre de globules blancs et une certaine élévation des lipides sanguins, ce qui nécessite une surveillance.
