Les 10 médicaments les plus importants

Ces médicaments révolutionnaires ont rendu la médecine moderne.

Les 10 médicaments les plus importants

Ces médicaments révolutionnaires ont rendu la médecine moderne.

Par Daniel J. DeNoon Révisé médicalement par Brunilda Nazario, ?MD Par le médecin Archives

Quels sont les médicaments les plus importants jamais fabriqués ?

Le docteur a demandé à des experts de proposer des médicaments pour faire partie de ce club exclusif. Certains ont été acceptés à l'unanimité. D'autres ont été approuvés par certains mais mis à l'index par d'autres.

Qu'est-ce qui fait qu'un médicament est "le plus important" ? Différentes choses, selon John Swann, PhD, historien à la FDA.

"Il ne faut pas considérer cette question uniquement sous l'angle d'un médicament qui traite un type de patient, mais plutôt sous l'angle de la façon dont ce médicament a changé toute l'infrastructure de l'industrie pharmaceutique et la pratique de la médecine", explique M. Swann.

C'est vrai, convient Trevor Stone, DSc, chef du département de pharmacologie de l'université de Glasgow. Stone est l'auteur du récent ouvrage Pills, Potions and Poisons : How Drugs Work.

"Deux choses rendent un médicament important : Premièrement, le fait que le médicament soit ou ait été utilisé pour traiter un grand nombre de personnes souffrant de divers problèmes", explique Stone au médecin. "Et deuxièmement, parce qu'un médicament a ouvert la voie, montrant qu'il est possible de traiter une maladie. Ces médicaments ont incité l'industrie pharmaceutique à poursuivre la recherche et l'innovation. Si vous n'avez pas de médicament de départ, vous ne savez pas ce qui est possible - et vous ne pouvez pas poursuivre à partir de là."

Quels sont donc les dix médicaments les plus importants ? Avant de poursuivre la lecture, réfléchissez aux médicaments que vous choisiriez.

En plus de Stone et Swann, le docteur a également parlé avec deux autres experts :

• Leslie Z. Benet, PhD, a été le premier président de l'American Association of Pharmaceutical Scientists (AAPS). Il est professeur et ancien président de la science biopharmaceutique et de la chimie pharmaceutique à l'Université de Californie, San Francisco.

• L'historien de la médecine Stephen Greenberg, PhD, est coordinateur des services publics pour la division Histoire de la médecine de la Bibliothèque nationale de médecine aux Instituts nationaux de la santé à Bethesda, Md.

1) Pénicilline : Première sur toutes les listes

"En haut de ma liste se trouve la pénicilline", dit Stone. "En tant que premier antibiotique, elle a ouvert la voie au traitement des maladies microbiennes. Sans la pénicilline, 75 % des personnes actuellement en vie ne le seraient pas parce que leurs parents ou grands-parents auraient succombé à des infections. Les effets d'un tel médicament sont absolument époustouflants".

Aucun autre médicament n'a changé le monde de cette manière.

"Si vous deviez demander quel est le médicament le plus important -- un seul -- je dirais la pénicilline", dit Greenberg.

Benet dit que le médicament a fait une différence frappante : "Avant la pénicilline, si vous aviez une infection grave, vous mouriez."

Ironiquement, l'utilisation négligente de la pénicilline - et de nombreux médicaments qui lui ont succédé - permet aux germes de développer une résistance. C'est une course - et les microbes rattrapent leur retard.

"Nous sommes à la croisée des chemins", prévient M. Greenberg. "Nous ne cessons d'inventer de nouveaux antibiotiques plus puissants, mais nous avons déjà épuisé les antibiotiques de base. Il faut donc se demander si les pharmacologistes seront capables de suivre l'évolution des microbes qu'ils combattent. C'est là que se situe la véritable pointe de l'avenir."

2) L'insuline : la première hormonothérapie

Les patients atteints de diabète avancé ne peuvent pas utiliser l'énergie stockée dans leur corps. Quelle que soit la quantité qu'ils mangent, ils meurent de faim. Pourquoi ? Leur corps cesse de produire une hormone appelée insuline, nécessaire pour transformer le sucre en énergie.

Autrefois, on appelait le diabète "la maladie du sucre". Le seul traitement consistait à soumettre les patients à un régime de quasi-affamation. Ils ne recevaient que la quantité de nourriture qu'ils pouvaient métaboliser. Ils dépérissaient rapidement et mouraient.

Les chercheurs canadiens Frederick Grant Banting, MD, et Charles Best, alors étudiant diplômé, ont identifié l'insuline pour la première fois en 1921. En 1922, un patient canadien a reçu le premier traitement réussi avec de l'insuline extraite d'un animal. La demande pour ce nouveau traitement miracle a rapidement dépassé l'offre, mais les sociétés pharmaceutiques ont rapidement accéléré la production.

"L'insuline peut complètement changer la vie des patients diabétiques", dit Swann. "Si vous regardez ce qui était disponible pour les personnes qui souffraient de diabète avant l'insuline, ces régimes étaient tout simplement horribles. Les personnes atteintes de diabète n'avaient pas beaucoup de temps à vivre. L'insuline est un excellent exemple de ce qui peut être accompli en termes de collaboration entre l'industrie et les chercheurs universitaires."

L'insuline s'est avérée être une hormone. En tant que telle, elle est le grand-père de toutes les autres thérapies de substitution hormonale.

3) Vaccin contre la variole, vaccin contre la polio

D'accord, les vaccins ne sont pas vraiment des médicaments. Mais les experts affirment que la médecine préventive doit être prise en compte. Et peu de médicaments préventifs ont eu l'impact des vaccins contre la variole et la polio.

La variole est, de l'avis quasi universel, le premier des plus terribles fléaux de l'humanité. Grâce à la vaccination, qui tire son nom du virus Vaccinia cowpox utilisé dans le vaccin, la variole est la première maladie effacée de la surface de la terre. (Que des cultures existent encore dans les laboratoires est une autre histoire).

Et la polio est en passe d'être le deuxième fléau à être éliminé. Grâce au vaccin, il est difficile aujourd'hui de se rappeler à quel point la polio était autrefois effrayante.

"La polio a vraiment eu un impact majeur", dit Benet. "Dans les années 1940 et 1950, on ne pouvait pas aller se baigner parce que les parents s'inquiétaient de la polio. Un nombre énorme de personnes ont été touchées."

Grâce au succès de ces vaccins, la vaccination moderne parvient à tenir à distance de nombreux autres vilains microbes.

4) L'éther : La création de la chirurgie moderne

L'éther a cédé la place à des médicaments plus modernes. Mais son importance ne peut pas être surestimée, disent les experts à doctor.

"La raison en est que c'est le premier médicament utilisé comme anesthésiant", explique Stone. "Les gens avaient l'habitude de se faire littéralement scier les membres pendant qu'ils étaient maintenus au sol. L'éther a montré clairement qu'il était possible de disposer d'un agent capable de déprimer le fonctionnement du cerveau d'une personne afin de pouvoir effectuer des opérations majeures. Depuis lors, il y a eu des versions améliorées des anesthésiques."

Cela cimente la place de l'éther parmi les médicaments les plus importants de tous les temps.

5) Morphine : Interdire le fléau de la douleur

Malgré le terrible problème de la dépendance aux stupéfiants, un monde sans morphine aurait plus de souffrance, et non moins.

La morphine est le principe actif de l'opium, utilisé depuis des temps immémoriaux pour traiter la douleur. Isolée au début des années 1800, la morphine a été nommée d'après Morphée, le dieu grec des rêves.

"Sans la morphine, un nombre incalculable de personnes auraient passé leur vie à souffrir énormément", dit Stone. "Et elle est utilisée après une opération chirurgicale, soulageant ainsi beaucoup de souffrances. Elle est le précurseur de plusieurs générations de médicaments antidouleur. C'est l'un des grands médicaments de tous les temps".

Ironiquement, les efforts pour créer une forme de morphine n'entraînant pas de dépendance ont conduit à la création - et à la commercialisation - de la diacétylmorphine par la société Bayer. Son nom de marque en 1898 : l'héroïne.

Malgré cette erreur et d'autres, la morphine et ses descendants constituent la base du traitement moderne de la douleur. Les médecins modernes ne considèrent plus la douleur comme un effet secondaire de la maladie. Ils la considèrent comme nuisible en soi. Et ils la voient comme pouvant être traitée.

6) Aspirine : Plus qu'une pilule contre le mal de tête

"L'aspirine a été le premier médicament à montrer que l'on pouvait traiter une douleur simple", explique Stone. "Par rapport au nombre de personnes qui l'utilisent, elle est plus ou moins cruciale pour la qualité de vie. La plupart des gens dans le monde souffrent d'une sorte de douleur périphérique, de douleurs musculaires, de maux de tête ou d'arthrite, pour ne donner que quelques exemples. Pour ces personnes, la morphine serait inappropriée. En tant qu'analgésique, l'aspirine est très importante".

Bien sûr, il existe aujourd'hui des analgésiques ayant des modes d'action similaires. Certains fonctionnent mieux pour certaines personnes, et d'autres évitent certains des effets secondaires de l'aspirine. Mais plus de 100 ans après son invention, l'aspirine est toujours largement recommandée - et largement utilisée.

"Je distinguerais l'aspirine de tous les autres [médicaments de sa catégorie]", dit Benet.

Stone et Greenberg notent que l'aspirine connaît un renouveau. Elle combat l'inflammation, un processus au cœur des maladies cardiaques et, peut-être, de certains cancers.

"Il est amusant de constater qu'aujourd'hui, chaque homme de plus de 40 ans et chaque femme de plus de 50 ans est censé prendre ce médicament vieux de 100 ans", dit Greenberg.

7) Salvarsan -- Le remède à la luxure

Il y a de fortes chances que le Salvarsan n'ait pas fait partie de votre liste des médicaments les plus importants. Mais les historiens Swann et Greenberg disent qu'il a sa place dans le club.

Salvarsan est le nom commercial de l'arsphénamine, inventé en 1909. Il est également connu sous le nom d'Ehrlich 606 car il s'agissait du 606e composé testé par le légendaire scientifique allemand Paul Ehrlich et son collègue Sahachiro Hata comme traitement de la syphilis. Il a fonctionné parce que le composé à base d'arsenic est un peu plus toxique pour les bactéries de la syphilis que pour les humains.

Le traitement rendait les gens affreusement malades. Mais il ne les tuait pas, ce que la syphilis aurait fini par faire. Il fallait entre 20 et 40 traitements, sur une année, pour guérir la maladie.

"Le Salvarsan était un traitement spécifique pour une maladie spécifique. C'était la promesse qui s'annonçait pour le reste du siècle", dit M. Greenberg. "Vous auriez eu du mal à l'oublier sur la liste".

Plus important encore, Salvarsan a été la première chimiothérapie. La plupart des médicaments modernes contre le cancer fonctionnent à peu près de la même manière. Ce sont des médicaments toxiques, difficiles à prendre, dosés pour tuer la maladie avant de tuer le patient.

Avec Salvarsan, Ehrlich a lancé une autre tradition moderne : l'idée que les fabricants de médicaments ont des responsabilités morales.

"Les gens jetaient des pierres à sa fenêtre", dit Greenberg. "Ils disaient que la syphilis était la punition de Dieu pour les fornicateurs et qu'Ehrlich s'en mêlait".

8) Les médicaments psychiatriques -- calmer l'esprit troublé.

Les asiles d'aliénés d'antan ont été construits pour contenir les personnes souffrant de maladies psychiatriques graves appelées psychoses. Ces maladies graves entraînaient des "traitements" tout aussi graves pour les patients.

L'arrivée des médicaments psychiatriques modernes dans les années 1950 a tout changé. Benet propose la Thorazine, un antipsychotique peu puissant, pour la liste des dix premiers. Stone préfère l'Haldol, le premier antipsychotique à forte puissance.

"[La Thorazine] nous a permis de ne pas avoir de fous", dit Benet. "C'était le premier médicament de la psychopharmacologie moderne. Le seul efficace avant cela était le lithium -- mais [Thorazine] permettait de traiter les gens pour qu'ils soient ambulatoires au lieu de les mettre dans des asiles de fous."

"[L'Haldol] a été l'un des premiers médicaments à maîtriser la schizophrénie", poursuit Stone. "Il agit spécifiquement sur les parties du cerveau affectées dans la schizophrénie sans se contenter de déprimer le patient et d'être un sédatif."

Greenberg convient que les médicaments psychiatriques ont leur place dans le top 10.

"Les aspects sociaux des médicaments psychiatriques ont toutes sortes de résonances modernes", note-t-il. "Ces médicaments ont directement conduit à la désinstitutionnalisation actuelle des schizophrènes et des personnes atteintes de troubles de l'humeur."

Les petits-enfants modernes de la Thorazine et de l'Haldol sont les antipsychotiques "atypiques" modernes. Ces médicaments réduisent de nombreux effets secondaires qui restent un problème important pour les patients psychiatriques.

9) Pilules contraceptives

Les contraceptifs oraux ont changé le monde, selon Benet. D'autres experts sont d'accord. En donnant aux femmes le contrôle de leur système reproductif, ces médicaments ont eu un impact médical et social de grande ampleur.

10) Une aide pour le cœur

Les patients cardiaques doivent aujourd'hui beaucoup à deux médicaments révolutionnaires : Lanoxin (digoxine) et Lasix (furosémide, également vendu sous le nom de Lo-Aqua).

"La digoxine figure sur la liste, car beaucoup de personnes souffrant d'insuffisance cardiaque seraient mortes sans elle", dit Stone.

"J'avais la digoxine à l'origine, mais j'opterai pour le furosémide [Lasix, Lo-Aqua], l'un des premiers diurétiques de l'anse - des pilules d'eau - qui reste un médicament très important pour l'hypertension et l'insuffisance cardiaque", dit Benet. "Les maladies cardiaques sont si importantes, et le furosémide a fait une percée majeure. Nous avons de meilleurs médicaments aujourd'hui, mais c'était la percée en termes d'efficacité réelle. Nous avons tellement de médicaments pour l'insuffisance cardiaque congestive maintenant, mais beaucoup de patients peuvent être traités efficacement avec des diurétiques bon marché."

En termes de prévention des maladies cardiaques, les nouveaux médicaments hypocholestérolémiants appelés statines promettent d'avoir un impact énorme. L'un des premiers de ces médicaments, le Lipitor, figure sur la liste de Benet en raison de son "impact profond sur la réduction du cholestérol".

D'autres experts affirment que les statines sont trop récentes - avec des antécédents trop courts - pour être placées sur la même liste que la pénicilline.

Plus de grands médicaments

Chaque expert qui a parlé avec le médecin a une liste différente de médicaments préférés. Voici quelques-uns des notables :

• L-dopa. "Quand elle est sortie, c'était un tel médicament miracle pour les personnes atteintes de la maladie de Parkinson", explique Stone. "Dans les derniers stades, ces personnes sont complètement incapables de bouger. Mais donnez-leur une dose de L-dopa et ils marchent en 15 à 20 minutes. ... Et c'est important aussi pour confirmer ce que nous savions sur les mécanismes de la maladie. ... Nous verrons bientôt des avancées majeures dans le traitement de la maladie de Parkinson. Et cela grâce au succès initial de la L-dopa."

• Les stéroïdes. "L'hydrocortisone et les autres corticostéroïdes ont une gamme énorme d'utilisations chaque fois que le contrôle de l'inflammation et du système immunitaire est nécessaire", dit Stone. "Il y aurait beaucoup de gens avec beaucoup de problèmes si nous n'avions pas ce médicament".

• Viagra. C'est un choix controversé. La plupart des experts ont déclaré qu'ils ne pouvaient pas se résoudre à mettre le Viagra ou d'autres médicaments pour traiter les dysfonctionnements sexuels sur la même liste que les médicaments qui sauvent des vies. Mais Stone présente un argumentaire convaincant. "La plupart des gens conviennent qu'une relation physique étroite est essentielle à une bonne qualité de vie. Pourtant, il y a des millions d'hommes dans le monde qui sont incapables d'avoir une activité sexuelle", dit-il. "Cela crée une énorme amélioration de la qualité de vie de ces hommes. Il faut que cela figure sur la liste."

• La Capsule. Il fut un temps où l'ordonnance du médecin se présentait sous la forme d'une poudre qu'il fallait mesurer et dissoudre dans de l'eau ou de l'alcool. Cela causait non seulement des désagréments mais aussi des erreurs fréquentes entraînant des surdoses ou des sous-doses. Puis le Dr Upjohn a créé la capsule de gélatine. "Cela permettait un dosage individuel", dit Benet. "Elle est antérieure au comprimé. C'est le début de l'individualisation de la façon dont nous traitons les patients."

• Cyclosporine. La ciclosporine est le premier médicament à neutraliser le système immunitaire. "Avec l'arrivée de la ciclosporine, vous avez un médicament efficace pour les transplantations", dit Benet. "Cela a permis aux greffes de vivre et de ne pas être rejetées par le corps".

• Médicaments contre le VIH. Benet nomme la classe de médicaments contre le VIH connus sous le nom d'inhibiteurs de protéase. Ce ne sont pas les premiers médicaments contre le sida. Mais en combinant les inhibiteurs de protéase avec d'autres types de médicaments contre le sida, les médecins ont découvert qu'ils pouvaient maintenir les taux de VIH à un niveau si bas que les patients ne contractaient pas le sida. La seule raison pour laquelle davantage d'experts n'ont pas voté pour les médicaments contre le VIH est qu'ils gardent une place sur la liste pour le médicament encore non découvert qui guérit réellement le sida.

• Ritalin. Greenberg vote pour le Ritalin comme le médicament qui a montré à des millions d'enfants atteints de TDAH qu'ils pouvaient avoir une enfance normale.

Quel est le prochain médicament à succès qui se cache juste derrière l'horizon ? Nous devrons attendre et voir. Mais Mme Swann estime qu'il est important de soutenir le système qui rend possible les nouvelles percées médicales.

"J'espère que les gens comprennent que la source des nouveaux médicaments provient, et continuera de provenir, de diverses sources", dit-il. "Il faut soutenir la science fondamentale, sinon le pipeline se tarit. Et il faut qu'il y ait du travail appliqué pour que le phénomène se poursuive comme il l'a fait. Tous les domaines de la science ont un rôle important à jouer. Les universités ont un rôle crucial, tout comme les entreprises pharmaceutiques et le gouvernement, pour soutenir ces organisations qui favorisent la découverte."