Transplantation de cellules souches pour la bêta-thalassémie

Une greffe de cellules souches peut guérir la bêta-thalassémie, mais ce traitement n'est pas le bon choix pour tout le monde. Vous devrez connaître les risques et les effets secondaires et en parler à votre médecin pour savoir si c'est une bonne idée pour vous.

Si vous ou votre enfant êtes atteint de bêta-thalassémie, l'organisme ne fabrique pas suffisamment de globules rouges pour fournir l'oxygène dont il a besoin. Lors d'une greffe de cellules souches, votre médecin tentera de résoudre le problème en introduisant des cellules souches "hématopoïétiques" dans votre circulation sanguine.

Ces cellules souches sont fabriquées dans votre moelle osseuse - le centre spongieux des os où se développent les cellules sanguines. Lorsque vous bénéficiez d'une greffe de cellules souches, vous recevez des cellules souches d'un donneur qui vous aident à produire de nouveaux globules rouges sains.

Que se passe-t-il pendant une greffe de cellules souches ?

Avant la greffe, vous recevrez une chimiothérapie pour éliminer les cellules souches de votre moelle osseuse qui ne fonctionnent pas bien et préparer votre moelle osseuse à recevoir de nouvelles cellules souches.

Pendant la transplantation, votre médecin introduit les cellules souches du donneur dans votre corps par un tube en plastique placé dans votre poitrine. Une fois que les cellules passent dans votre sang, elles se dirigent vers votre moelle osseuse pour commencer à fabriquer des cellules sanguines saines.

D'où viennent les cellules du donneur ?

Si vous bénéficiez d'une greffe de cellules souches, vous devrez trouver un donneur dont les cellules souches ont un patrimoine génétique correspondant au vôtre. La greffe fonctionne mieux si vous avez un frère ou une sœur qui est bien compatible.

Si vous n'avez pas de frère ou de sœur qui serait un bon donneur, il est toujours possible de trouver une personne compatible auprès d'un donneur qui n'est pas de votre famille.

Quels sont les risques ?

Si vous ou votre enfant recevez une greffe de cellules souches, l'un des principaux risques est la détérioration des organes due à une trop grande quantité de fer dans l'organisme. C'est pourquoi les greffes fonctionnent mieux chez les personnes qui ont suivi régulièrement une thérapie par chélation, un traitement qui élimine le fer supplémentaire de l'organisme.

Si vous souffrez déjà de lésions organiques dues à votre maladie avant la transplantation, comme une insuffisance cardiaque ou une cirrhose, vous aurez plus de chances de subir d'autres lésions organiques.

Les médecins ne recommandent pas la transplantation de cellules souches si vous avez souffert d'insuffisance rénale ou si vous êtes séropositif, car le risque de lésions organiques est trop élevé.

Parmi les autres risques, citons une affection appelée "maladie du greffon contre l'hôte" (GVHD). Lorsque vous souffrez de ce problème, votre organisme considère les nouvelles cellules sanguines comme un danger potentiel pour vous et commence à les attaquer.

Les médicaments peuvent prévenir ou arrêter la maladie du greffon contre l'hôte, mais comme ils agissent en freinant votre système immunitaire - la défense de votre organisme contre les microbes - ils augmentent votre risque de contracter des infections.

La chimiothérapie que vous recevez avant la transplantation augmente également vos risques d'infection. Votre médecin peut vous proposer des médicaments, comme des antibiotiques, pour prévenir cet effet secondaire.

Les traitements de la bêta-thalassémie, y compris les greffes de cellules souches, s'améliorent sans cesse. En général, plus vous êtes jeune, plus la greffe de cellules souches fonctionne bien. Les greffes de cellules souches fonctionnent mieux chez les enfants âgés de 14 ans ou moins.

Quels sont les effets secondaires ?

L'un des effets secondaires les plus courants des greffes de cellules souches est l'infertilité. En effet, les fortes doses de chimiothérapie administrées avant la greffe peuvent endommager les organes reproducteurs des femmes et entraîner l'arrêt des règles. La chimiothérapie peut également réduire la quantité de sperme produite par les hommes.

Votre médecin peut vous informer sur les moyens de préserver vos possibilités d'avoir des enfants à l'avenir. Par exemple, les hommes peuvent conserver leur sperme avant la transplantation et les femmes peuvent congeler leurs ovules.

Les autres effets secondaires qui peuvent survenir peu après la transplantation sont :

  • Douleur dans la bouche ou la gorge

  • Nausées et vomissements

  • Saignements ou ecchymoses

  • Gonflement des poumons

Il faut environ 2 à 6 semaines pour que votre numération sanguine revienne à la normale après une greffe de cellules souches. Votre médecin vous suivra de près pendant cette période pour s'assurer que vous ne souffrez pas d'infections ou d'autres effets secondaires graves.

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