Un comité consultatif de la FDA n'est pas convaincu de l'efficacité d'un nouveau médicament contre la SLA.
Le comité consultatif de la FDA rejette un nouveau médicament contre la SLA
Par Pauline Anderson
31 mars 2022 C Un panel d'experts qui conseille la FDA a voté de justesse pour rejeter un nouveau médicament destiné à traiter la SLA.
Six des dix membres du comité consultatif de la FDA sur les médicaments du système nerveux central et périphérique ont décidé qu'il n'y avait pas suffisamment de preuves pour soutenir l'approbation du médicament d'Amylyx Pharmaceuticals ? Les preuves issues d'un seul essai sont insuffisantes, a déclaré le comité.
Le sort du médicament et le vote du comité ont été suivis de près, car de nouveaux traitements pour cette maladie dévastatrice sont grandement nécessaires. Les membres du comité ont déclaré avoir été émus par les témoignages passionnés de patients, de soignants et d'autres personnes. Mais ils estiment que les preuves ne répondent pas aux normes requises pour l'approbation de la FDA.
"On nous a demandé de rechercher des preuves substantielles, convaincantes et solides, et je pense que cet essai ne répond pas tout à fait à ces critères et pose problème", a déclaré le Dr Kenneth Fischbeck, chercheur au National Institute of Neurological Disorders and Stroke.
"Ce serait rendre un mauvais service aux patients et à leurs familles que d'aller de l'avant et d'approuver un traitement dont les avantages sont incertains", a déclaré M. Fischbeck.
Le vote du comité n'est pas contraignant. Bien que la FDA suive souvent les décisions de ses conseillers, l'agence a approuvé l'année dernière un nouveau médicament controversé pour la maladie d'Alzheimer après qu'un comité consultatif similaire ait voté contre.
Une étude de phase III est en cours
Ce nouveau médicament contre la SLA s'est révélé capable de ralentir le déclin causé par la sclérose latérale amyotrophique, parfois appelée maladie de Lou Gehrig,
a déclaré Jamie Timmons, MD, responsable des communications scientifiques chez Amylyx Pharmaceuticals.
L'étude a révélé que le médicament a ralenti le déclin de 25 % par rapport aux patients prenant un placebo. Ce changement est considéré comme cliniquement significatif.
C'est la première fois qu'un traitement montre un bénéfice à la fois sur la fonction et la survie dans la SLA, les deux mesures clés d'une maladie mortelle qui progresse implacablement, a déclaré Joshua Cohen, co-PDG et co-fondateur d'Amylyx.
Au cours de la réunion, les patients atteints de SLA ont déclaré qu'ils étaient prêts à accepter un risque plus élevé pour la possibilité d'avoir ne serait-ce qu'un peu plus de temps avec leurs proches et ont fait valoir que le médicament contient deux composés déjà disponibles. Ils ont plaidé pour que la FDA exerce sa flexibilité réglementaire en approuvant ce médicament expérimental.
Cependant, le panel de la FDA a soulevé un certain nombre de problèmes concernant l'essai. Il s'agit notamment de la petite taille de l'échantillon de l'étude et de l'absence de bénéfice en termes de survie à 24 semaines.
De nombreux membres du panel ont déclaré qu'ils espéraient qu'un essai de phase III en cours serait plus définitif, car il est beaucoup plus vaste. Les résultats de cet essai sont attendus pour le début de 2024.
