Gestion de la mastocytose systémique avancée par le traitement et l'autodéfense des soins.

Partager sur Facebook Partager sur Twitter Partager sur Pinterest Imprimer Courriel Enregistrer /* feature-ayvakit-nf-sf327390.1#b8ba1ff - Swain, Sibadatta @ 2022-04-07 20:56 */@import url(https://fonts.googleapis.com/css2?family=Lato:wght@400;700;900&display=swap) ;.ad-wrapper. ad-container-121 { margin-left : 50% ; @media screen and (max-width : 1023px) { margin-left : 0% !important ; }}.ad-wrapper.ad-container-2026 { margin-left : 65% ; @media screen and (max-width : 769px) { margin-left : 30% !important ; }}.module-conspon-attr { max-width : 990px ; margin : 10px auto ; padding : 0 0 0 2px;}.module-conspon-attr .conspon-attr-logo { width : 100% ; max-width : 130px;}h1.page-heading { max-width : 990px ; margin : 18px auto;}.social-share-tools { max-width : 990px ; margin : 15px auto ; // padding-left : 3px ; float : none;}@media screen and (max-width : 1239px) { . module-conspon-attr { width : 100% ; margin : 10px 0 10px 110px ; } h1.page-heading { margin : 10px 0 10px 110px ; } .social-share-tools { width : 100% ; margin : 15px 0 15px 101px ; }}@media screen and (max-width : 1023px) { . module-conspon-attr { margin-left : 15px ; } h1.page-heading { margin-left : 15px !important ; } .social-share-tools { margin-left : 15px ; }}@media screen and (max-width : 767px) { . module-conspon-attr { margin-left : 10px ; text-align : left ; border-top : none ; display : block ; } h1.page-heading { margin-left : 10px ; font-size : 2.5rem !important ; } .social-share-tools { margin-left : 10px ; }}.conspon { font-family : Lato,sans-serif ; color : #222 ; margin-left : 14% ; width : 100% ; max-width : 650px;}@media screen and (max-width : 1023px) { .conspon { margin-left : 0!important ; }}.conspon { font-family : Lato, sans-serif ; color : #222}.conspon .mb-25 { margin-bottom : 25px}.conspon .mt-27 { margin-top : 27px}.conspon .mt-25 { margin-top : 25px}.conspon .mt-20 { margin-top : 20px}.conspon .mb-20 { margin-bottom : 20px}.conspon .mtb-20 { margin : 20px 0}.conspon .mtb-30 { margin : 30px 0}.conspon .mb-0 { margin-bottom : 0 !important}.conspon .mt-0 { margin-top : 0 !important}.conspon .mt-42 { margin-top : 42px}@media screen and (min-width:300px) and (max-width:1024px) { .conspon .mt-42 { margin-top : 20px }}. conspon .itallic { font-style : italic}.conspon .section { margin : 20px 0}.conspon .section .data-header { font-size : 22px ; font-weight : 700 ; line-height : 1.27 ; color : #222}.conspon .section .data-content { color : #222 ; font-family : Lato, sans-serif ; font-size : 16px ; letter-spacing : normal ; line-height : 1.38}.conspon .section .data-content .desktop-show { display : none ; color : #222 ; font-weight : 400}@media screen and (min-width:768px) {.conspon .section .data-content .desktop-show { display : inline-block }}.conspon .section .data-content .mobile-show { display : none ; color : #222 ; font-weight : 400}@media screen and (max-width:767px) { .conspon .section .data-content .mobile-show { display : inline-block }}.conspon .section .data-content a { color : #187aab ; text-decoration : none}.conspon .section .data-content span { color : #187aab ; font-weight : 700}.conspon .section .important { font-size : 16px}.conspon .section.parent-flex-container {/* display : flex ; justify-content : space-between ; flex-direction : row*/}.conspon .section.parent-flex-container . img-caption { margin-top : 8px ; font-size : 14px}@media screen and (max-width:1024px) { .conspon .section.parent-flex-container { flex-direction : column }}@media screen and (min-width:1025px) { .conspon .section.parent-flex-container .desktop-row { width : 100% ; margin-left : 0px }}.conspon .section. parent-flex-container .col-flex { /*display : flex ; flex-direction : column*/ float : left ; max-width : 310px ; margin-right : 15px ; width : 100%;}@media screen and (max-width:1024px) { .conspon .section.parent-flex-container .col-flex { float : none ; width : 100% ; max-width : 100% ; }}. conspon .small-text { font-size : 12px !important}.conspon .small-text.reference li { padding-left : 15px}.conspon .section-footer .data-content { font-size : 16px ; letter-spacing : normal ; line-height : 1.38}.conspon.copyright-disclaimer { color : #000 ; font-size : 16px}.conspon.copyright-disclaimer .copyright { margin-top : 2px}.conspon.copyright-disclaimer .disclaimer { margin-top : 26px ; margin-bottom : 26px}.isi-main-content { padding : 0 !important}.conspon .container-isi h2.larger { color : #000}.conspon .container-isi ul { list-style : none}.conspon .container-isi ul li::before { content : "\2022" ; position : absolute ; margin-left : -24px ; margin-top : 2px ; color : #0a3762 ; font-size : 16px ; line-height : 1.1}.conspon .container-isi ul>

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Nancie est bénévole dans un magasin local à but non lucratif qui soutient les enfants atteints de cancer.

En 2005, Nancie a consulté son allergologue après avoir développé une éruption cutanée. Elle a subi des tests d'allergie et une immunothérapie, ce qui a entraîné plusieurs épisodes anaphylactiques potentiellement mortels. Pour cette femme et mère de deux enfants, alors âgée de 54 ans, ce n'était que le début d'un parcours physiquement et émotionnellement difficile.

Nancie a continué à vivre avec des symptômes inexpliqués et récurrents tout en essayant de trouver un diagnostic. Elle a ressenti des douleurs à l'estomac, des nausées, des vomissements et une anaphylaxie. Elle a découvert que les déclencheurs externes tels que divers aliments, additifs alimentaires, médicaments, inhalants, changements de température, stress et exercice physique contribuaient à ses symptômes, ce qui avait un impact significatif sur sa vie.

Nancie a été adressée à un autre spécialiste, qui a examiné ses antécédents médicaux et a recommandé qu'elle subisse une biopsie de la moelle osseuse. L'évaluation de la biopsie et d'autres évaluations ont conduit au diagnostic de mastocytose systémique (MS). Les tests de biomarqueurs effectués sur l'échantillon de biopsie ont également permis d'identifier la mutation KIT D816V, qui provoque la maladie dans environ 95 % des cas de SM.

Environ 32 000 personnes aux États-Unis vivent avec le SM, une maladie rare dans laquelle l'organisme surproduit des mastocytes, un type de cellule clé du système immunitaire.

Dans les années qui ont suivi le diagnostic initial de Nancie, son spécialiste a observé des lésions organiques et a déterminé qu'elle était atteinte de SM avancé, un sous-type de SM. Dans cette maladie potentiellement mortelle, des mastocytes anormaux s'accumulent dans divers organes, notamment la peau, la moelle osseuse et l'intestin.

Bien que l'expérience du SM avancé soit différente pour chacun, Nancie a fini par développer une hypertrophie du foie et de la rate. Elle était incapable de digérer de nombreux aliments, ce qui l'a fait perdre du poids et provoquer une accumulation de liquide dans son abdomen (ascite) et des ballonnements d'estomac. En conséquence, Nancie suivait un régime alimentaire restreint et ne mangeait que des aliments qu'elle préparait elle-même, par peur de faire une réaction potentielle.

"En raison des symptômes débilitants associés au SM avancé, la vie quotidienne peut souvent être perturbée pour les personnes touchées par cette maladie, et elles sont fréquemment limitées dans leur capacité à travailler ou à effectuer des activités de routine", a déclaré le Dr Tsewang Tashi, professeur adjoint de médecine, division de l'hématologie et des hémopathies malignes, Huntsman Cancer Institute de l'Université de l'Utah, qui supervise actuellement les soins de Nancie.

Au fil du temps, Nancie était incapable de quitter sa maison très souvent. Sa maladie l'empêchait de vivre son ancien mode de vie, qui incluait les voyages, et l'a contrainte à prendre sa retraite après 34 ans de travail.

En consultant des médecins spécialisés dans la SM et en profitant des ressources fournies par la Mast Cell Disease Society (TMS) par le biais de son site Web et de ses conférences annuelles, Nancie a appris des astuces pour gérer sa santé et s'orienter dans les soins tout en vivant avec la maladie.

Leçons pour les personnes touchées par une maladie rare

L'un des conseils les plus importants que Nancie donne aux autres personnes vivant avec une maladie rare est de comprendre sa condition et de devenir son propre défenseur. Selon elle, il est particulièrement important de collaborer activement avec votre équipe soignante, d'écouter votre corps, de noter régulièrement tous vos symptômes et de les partager avec vos cliniciens.

" Je vous recommande de conserver vos antécédents médicaux en un seul endroit, y compris les symptômes, les médicaments actuels et les allergies, afin qu'ils soient facilement accessibles et que vous soyez prêt pour les visites aux urgences ou chez le médecin ", a déclaré Nancie. "Étant donné que le SM avancé peut entraîner un certain nombre de symptômes différents, j'ai trouvé essentiel de travailler avec des cliniciens qui ont de l'expérience dans la gestion de ces effets, même si cela implique de voyager plus loin pour les consulter."

Une option de traitement pour Nancie

Alors que la maladie de Nancie persistait, deux médecins locaux ont déterminé qu'elle était atteinte d'un SM agressif, un sous-type de SM avancé qui peut entraîner une défaillance des organes et une survie réduite. Considérant ce diagnostic difficile, elle a cherché un deuxième avis auprès d'un spécialiste du SM et a été dirigée vers le Dr Michael Deininger.

"Le SM avancé est principalement causé par la mutation KIT D816V - un changement génétique qui peut entraîner des effets potentiellement mortels en raison de la croissance anormale des mastocytes", a déclaré le Dr Deininger. "Historiquement, il n'existait pas d'options thérapeutiques conçues pour cibler ce moteur sous-jacent du SM avancé."

En 2018, le Dr Deininger a inscrit Nancie à un essai clinique étudiant l'avapritinib (désormais connu sous le nom d'AYVAKIT®), un traitement conçu pour cibler la mutation KIT D816V et pour aider à ralentir la croissance des mastocytes.

AYVAKIT est un médicament sur ordonnance approuvé par la FDA en juin 2021 pour traiter les adultes atteints de SM avancé, y compris le SM agressif, le SM avec un néoplasme hématologique associé et la leucémie à mastocytes. AYVAKIT n'est pas recommandé pour le traitement du SM avancé chez les personnes ayant un faible nombre de plaquettes (moins de 50 x 109/L). AYVAKIT peut provoquer des effets secondaires graves, notamment des saignements dans le cerveau, des effets secondaires cognitifs et une toxicité embryo-fœtale.

Veuillez consulter les informations importantes relatives à la sécurité ci-dessous.

La vie de Nancie sous traitement

Bien que les expériences individuelles avec AYVAKIT varient, Nancie a commencé à se sentir mieux après le traitement. Son gonflement abdominal et ses douleurs d'estomac ont diminué, ce qui lui a permis de maintenir une alimentation saine et de prendre du poids.

Nancie reste en contact étroit avec son équipe soignante locale pour la tenir informée de tous les effets secondaires qu'elle ressent du médicament, y compris les effets cognitifs. Les effets secondaires les plus courants d'AYVAKIT chez les personnes atteintes de SM avancé sont la rétention d'eau ou l'enflure, la diarrhée, la nausée, la fatigue et les modifications de certains tests sanguins. Les cliniciens de Nancie évaluent également régulièrement sa réponse au traitement et surveillent sa numération plaquettaire pour détecter d'autres effets secondaires potentiels.

" En plus de prendre AYVAKIT tous les jours, j'intègre maintenant une variété de choix de vie sains, comme l'exercice physique ", a déclaré Nancie. "Je me sens chanceuse de pouvoir profiter du plein air et du temps avec mes amis et ma famille tout en vivant avec cette maladie difficile. J'apprécie particulièrement de faire du bénévolat dans un magasin local qui fait don de ses recettes nettes à un hôpital - il est très important pour moi de redonner."

Pour plus d'informations, visitez le site www.AYVAKIT.com.

INFORMATIONS IMPORTANTES SUR LA SÉCURITÉ DE L'AYVAKIT

AYVAKIT peut provoquer des effets secondaires graves, notamment :

Des saignements dans le cerveau. Des saignements graves dans le cerveau peuvent survenir pendant le traitement par AYVAKIT et peuvent entraîner la mort. Arrêtez de prendre AYVAKIT et prévenez immédiatement votre prestataire de soins si vous développez des symptômes tels que des maux de tête sévères, des vomissements, une somnolence, des vertiges, une confusion ou une faiblesse sévère sur un ou plusieurs côtés de votre corps. Votre prestataire de soins vérifiera votre numération plaquettaire avant et pendant le traitement par AYVAKIT.

Effets cognitifs . Les effets secondaires cognitifs sont fréquents avec AYVAKIT et peuvent être graves. Informez votre professionnel de santé si vous développez des symptômes cognitifs nouveaux ou qui s'aggravent, notamment des oublis, une confusion, le fait de se perdre, des difficultés à réfléchir, une somnolence, des difficultés à rester éveillé (somnolence), des problèmes de recherche de mots, le fait de voir des objets ou d'entendre des choses qui ne sont pas là (hallucinations), ou un changement d'humeur ou de comportement.

Avant de prendre AYVAKIT, informez votre professionnel de santé de toutes vos conditions médicales, y compris si vous :

• ont un faible taux de plaquettes

• vous avez un renflement ou un affaiblissement de la paroi d'un vaisseau sanguin (anévrisme) ou des antécédents de saignement dans votre cerveau.

• vous avez des antécédents d'accident vasculaire cérébral au cours de la dernière année

• sont enceintes ou prévoient de le devenir. AYVAKIT peut nuire à votre bébé à naître.

  • Les femmes qui sont en mesure de devenir enceintes : Votre fournisseur de soins de santé doit effectuer un test de grossesse avant que vous ne commenciez à prendre AYVAKIT. Vous devez utiliser une méthode de contraception efficace pendant le traitement par AYVAKIT et pendant 6 semaines après la dernière dose d'AYVAKIT. Parlez à votre professionnel de la santé des méthodes de contraception qui pourraient vous convenir. Prévenez immédiatement votre prestataire de soins si vous tombez enceinte ou si vous pensez être enceinte pendant le traitement par AYVAKIT.

  • Les hommes dont la partenaire féminine est en mesure de tomber enceinte doivent utiliser une méthode contraceptive efficace (contraception) pendant le traitement et pendant 6 semaines après la dernière dose d'AYVAKIT.

• allaitent ou prévoient d'allaiter. On ne sait pas si AYVAKIT passe dans le lait maternel. N'allaitez pas pendant le traitement par AYVAKIT et pendant au moins 2 semaines après la dernière dose d'AYVAKIT. Discutez avec votre professionnel de santé de la meilleure façon de nourrir votre bébé pendant cette période.

Informez votre professionnel de santé de tous les médicaments que vous prenez, y compris les médicaments sur ordonnance et en vente libre, les vitamines et les compléments alimentaires à base de plantes. AYVAKIT peut affecter la façon dont d'autres médicaments agissent, et certains autres médicaments peuvent affecter la façon dont AYVAKIT agit. Parlez à votre professionnel de santé avant de commencer un nouveau médicament.

Ne conduisez pas et n'utilisez pas de machines dangereuses si vous êtes confus ou avez des difficultés à réfléchir pendant le traitement par AYVAKIT.

Les effets secondaires les plus fréquents d'AYVAKIT chez les personnes atteintes d'AdvSM sont la rétention d'eau ou le gonflement, la diarrhée, la nausée, la fatigue et les modifications de certains tests sanguins.

Votre professionnel de santé peut modifier votre dose, arrêter temporairement ou définitivement le traitement par AYVAKIT si vous développez certains effets secondaires. AYVAKIT peut provoquer des problèmes de fertilité chez les femmes et peut diminuer la production de sperme chez les hommes, ce qui peut affecter votre capacité à avoir un enfant. Si cela vous préoccupe, parlez-en à votre professionnel de la santé. Ce ne sont pas tous les effets secondaires possibles d'AYVAKIT. Appelez votre médecin pour obtenir un avis médical sur les effets secondaires.

Vous êtes encouragé à signaler les effets secondaires négatifs des médicaments sur ordonnance à la FDA.

Consultez le site www.fda.gov/medwatch, ou appelez le 1-800-FDA-1088.

Veuillez consulter les informations complètes sur la prescription et les informations destinées aux patients pour AYVAKIT sur www.AYVAKIT.com.

Ce contenu a été élaboré par Blueprint Medicines Corporation, le fabricant d'AYVAKIT.

Blueprint Medicines et AYVAKIT sont des marques déposées de Blueprint Medicines Corporation.

02/2022 USBP-CORAVAASM-22.002.1

médecin ne cautionne aucun produit, service ou traitement spécifique.