La FDA examine un médicament qui a montré peu de preuves qu'il pourrait aider à traiter la sclérose latérale amyotrophique.
La FDA examine un médicament contre la SLA avec des données modestes
Par Carolyn Crist
25 mars 2022 -- La FDA examine les données relatives à un médicament qui pourrait aider la SLA, ou sclérose latérale amyotrophique.
La FDA se réunit la semaine prochaine pour examiner publiquement les résultats d'une petite étude de stade intermédiaire sur l'AMX0035, un médicament fabriqué par Amylyx Pharmaceuticals, qui montre des effets modestes sur le déclin des patients.
L'effet est là, mais ce n'est pas un coup de circuit, a déclaré à l'Associated Press le docteur Jeffrey Rothstein, directeur du Robert Packard Center for ALS Research de l'université Johns Hopkins.
Est-ce que cela fonctionne vraiment ? Je ne sais pas, a-t-il ajouté. C'est pourquoi j'aimerais voir une deuxième étude.
Les patients et les défenseurs des malades ont fait pression pour obtenir l'approbation d'un médicament pour traiter la maladie neurodégénérative, également connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig. La SLA endommage les cellules nerveuses et entraîne un déclin de la capacité à marcher, parler, avaler et respirer. Il n'existe aucun traitement curatif et la plupart des personnes atteintes meurent au bout de 3 à 5 ans.
La FDA exige généralement deux grands essais cliniques de stade avancé pour l'approbation. Pour les maladies mortelles, comme le cancer, une seule étude avec des résultats prometteurs peut être acceptée.
L'année dernière, les régulateurs fédéraux ont déclaré qu'Amylyx devrait mener un essai de grande envergure avant de demander l'approbation. Cependant, après des mois de lobbying de la part des patients et des défenseurs, la FDA a déclaré que la société pouvait soumettre une demande basée sur une étude plus petite.
Les experts de la santé ont exprimé leurs inquiétudes quant à ce changement de cap. Des enquêteurs gouvernementaux analysent l'approbation, l'année dernière, de l'Aduhelm, un médicament contre la maladie d'Alzheimer qui pourrait offrir peu d'avantages aux patients. L'enquête cherche à savoir si la FDA a subi des pressions de la part de groupes de personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer et de sociétés pharmaceutiques.
C'est ce qui inquiétait de nombreuses personnes quant au précédent de l'approbation de l'Aduhelm par la FDA, a déclaré à l'AP Joseph Ross, MD, professeur de médecine et de santé publique à l'université de Yale.
La FDA a essentiellement cédé aux pressions de l'industrie et des défenseurs des patients, au lieu de se conformer à la science, a-t-il ajouté.
La semaine dernière, Amylyx a annoncé le lancement d'un programme d'accès élargi pour l'AMX0035, qui donne accès à des thérapies potentielles avant l'approbation de la FDA. Le programme se déroule en parallèle avec un essai de phase 3 en cours.
La FDA publiera un premier examen du médicament d'Amylyx avant la réunion de mercredi, rapporte l'AP. Le médicament est une combinaison de deux autres ingrédients : un médicament sur ordonnance pour les troubles du foie et un complément alimentaire. Amylyx a breveté cette combinaison et affirme que les produits chimiques agissent ensemble pour protéger les cellules des dommages.
Dans la petite étude menée auprès de 137 patients, les malades de la SLA ont ressenti une amélioration mesurable, mais le traitement n'a pas eu d'effet sur les résultats de laboratoire. Ceux qui ont pris le médicament ont progressé 25 % plus lentement que ceux qui ont pris un placebo, selon un questionnaire en 48 points portant sur des fonctions telles que la marche, l'écriture et la déglutition. La différence de 2,3 points dans les scores était statistiquement significative, a rapporté l'AP, bien que les experts de la santé aient débattu de ce que cela signifie finalement pour les patients.
En septembre 2020, un éditorial du New England Journal of Medicine a qualifié les résultats d'incrémentaux et modestes, recommandant des études de grande envergure et à long terme avant une approbation.
La FDA a approuvé deux thérapies pour la SLA, dont la plus efficace prolonge la vie de plusieurs mois. Le médicament Amylyx devrait avoir un effet bénéfique similaire.
Le panel d'experts extérieurs de la FDA, qui se réunit mercredi, a voté contre l'Aduhelm l'année dernière. La FDA a quand même approuvé le médicament, ce qui a poussé trois membres du groupe consultatif indépendant à démissionner. Étant donné que les mêmes scientifiques et dirigeants de la FDA seront impliqués dans la décision de la semaine prochaine concernant l'Amylyx, selon l'AP, l'approbation pourrait probablement avoir lieu.
