Les autorités fédérales ont pris leur décision finale : Medicare ne prendra en charge le nouveau médicament contre la maladie d'Alzheimer, l'aducanumab (Aduhelm), que si les patients participent à des essais cliniques.
Medicare ne couvrira le nouveau médicament contre la maladie d'Alzheimer qu'au cours d'essais cliniques
Par Kerry Dooley Young
8 avril 2022 -- Les fonctionnaires fédéraux ont pris leur décision finale : Medicare ne paiera pour que les patients reçoivent le nouveau médicament contre la maladie d'Alzheimer, l'aducanumab (Aduhelm), que si ces derniers participent à des essais cliniques.
Jeudi, les Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) ont publié leur décision de couverture nationale pour l'aducanumab et d'autres médicaments similaires qui ciblent la bêta-amyloïde dans le cerveau, considérée comme une caractéristique de la maladie d'Alzheimer.
Dans un communiqué de presse, le CMS a déclaré que sa décision est une politique en deux parties basée sur les preuves actuellement disponibles pour les agents anti-amyloïdes.
L'année dernière, la FDA a approuvé l'aducanumab pour la maladie d'Alzheimer en utilisant la procédure d'approbation accélérée, parce que les essais avaient montré que le médicament éliminait la bêta-amyloïde du cerveau, mais il n'était pas clair que le médicament avait amélioré les symptômes des personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer.
La décision a suscité une controverse et a conduit à la démission de trois membres du comité consultatif de la FDA qui avaient voté contre l'approbation du médicament.
CMS a fixé des conditions beaucoup moins restrictives pour la couverture potentielle des médicaments anti-amyloïdes qui pourraient obtenir une approbation complète de la FDA à l'avenir. Dans de tels cas, la couverture serait liée à la participation à des études approuvées par la CMS, telles que la collecte de données par le biais de la pratique clinique de routine ou de registres, et pas seulement à des essais cliniques.
Howard Fillit, MD, cofondateur et directeur scientifique de l'Alzheimers Drug Discovery Foundation, a soutenu cette décision.
"Medicare assurera désormais la couverture des patients inscrits à tout essai approuvé par la FDA ou le NIH, a déclaré M. Fillit. Il s'agit d'un changement important qui permettra à davantage de patients d'accéder au médicament dans des contextes supplémentaires."
"Bien qu'il s'agisse d'une amélioration, il aurait été préférable pour CMS d'inclure les registres de patients, qui recueillent des preuves du monde réel reflétant plus fidèlement la population réelle vivant avec la maladie d'Alzheimer, par rapport aux populations limitées qui s'inscrivent dans les essais cliniques, a-t-il ajouté. Cette approche aurait également permis d'étendre la couverture d'Aduhelm à un plus grand nombre de patients vivant actuellement avec la maladie d'Alzheimer."
Il s'est également félicité de la flexibilité décrite par CMS pour la couverture future des médicaments avec des données plus convaincantes.
"Les médicaments de la même classe ne sont pas nécessairement égaux et chacun devrait être évalué et mis à la disposition des patients selon ses propres mérites", a déclaré Fillit.
Dans une déclaration, le fabricant de l'aducanumab, Biogen, a exprimé son désaccord avec la limitation de la couverture du médicament par la CMS et a protesté contre l'approche à deux niveaux créée pour les médicaments anticorps ciblant l'amyloïde.
"Ces restrictions de couverture, y compris la distinction entre l'approbation accélérée et l'approbation traditionnelle, n'ont jamais été appliquées à des médicaments approuvés par la FDA pour d'autres maladies", a déclaré Biogen.
Biogen et d'autres critiques de la décision de la CMS soutiennent qu'elle refuse aux patients l'accès à un médicament qui pourrait ralentir le déclin mental lié à l'Alzheimer, tandis que les partisans se demandent si le fait de montrer que le médicament a éliminé la bêta-amyloïde du cerveau signifie qu'il aide les symptômes des patients.
Les responsables de la CMS ont déclaré que l'agence a essayé de rendre le processus menant à la décision d'aujourd'hui transparent et fondé sur des preuves. Elle a indiqué qu'elle avait recueilli plus de 10 000 commentaires de parties prenantes sur son projet de décision et examiné plus de 250 documents évalués par des pairs.
"Cette décision finale de couverture nationale reflète l'engagement de la CMS à fournir au public américain une décision transparente, fiable, fondée sur des preuves et sans égard au coût, qui n'est prise qu'après une analyse approfondie des commentaires du public", a déclaré Chiquita Brooks-LaSure, administratrice de la CMS, dans un communiqué.
"Par cette décision, nous créons une voie permettant aux personnes bénéficiant de Medicare d'accéder rapidement aux médicaments dont la FDA détermine qu'ils ont montré un avantage clinique et encourageons les fabricants et les administrateurs d'essais à s'assurer que les essais cliniques recrutent des participants issus de la diversité raciale", a-t-elle ajouté.
